罕见病，指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。在中国，“罕见病”患者约有2000万，每年新增患者超过20万。坐落在无锡锡东新城商务区的无锡科金生物科技有限公司是一个专注于“罕见病”细胞疗法领域研究的企业，致力于用技术给更多的“罕见病”患者带来福音。

    无锡科金生物成立于2022年1月，虽然是一个非常“年轻”的药企，却在“罕见病”治疗领域有着深厚的科研基础。当被问及是如何关注“罕见病”领域研究时，科金生物创始人、首席执行官王海峰坦言：“因为朋友的孩子患上了丙酮酸激酶缺乏症这样的‘罕见病’，仅仅从发病到确诊，就辗转各地多家大医院，耗费了半年的时间，这件事对我的触动很大。”

    从一开始帮助朋友找罕见病治疗的药物，到投身罕见病治疗领域，王海峰历经4年奔走，在2020年找到了在丙酮酸激酶缺乏症治疗领域深耕了30多年、西班牙CIEMAT项目的发明人Jose Carlos Segovia教授。在分析了技术精准性和成药可能性后，这位80后“掌舵人”迅速组建了一支在细胞基因治疗领域极具经验的跨国研发和运营团队，建立了丰富的研发渠道并实现全球同步开发运营。

    目前，无锡科金生物拥有着自主知识产权的基因编辑技术，凭借精准靶向、应用范围广、编辑效率高、安全低成本的优势，丙酮酸激酶缺乏症的细胞治疗管线CG001已于今年年初取得了欧洲药品管理局“孤儿药”资格认定。

    在谈到为什么选择来锡东新城落户时，王海峰称：“我们从事细胞治疗有一个非常特殊的要求，就是必须在当地生产。我们考察了周边的几个城市，发现锡东新城更符合我们的要求。于是当天就和政府达成了协议。政府周到的服务，给了我们更大的信心。”

    目前，无锡科金生物拥有6条“罕见病”治疗药的研发管线，项目储备非常充足，预计未来每年都能实现一项新药的申请。其中，丙酮酸激酶缺乏症治疗药正在欧洲进行临床前研究，预计明年6月将在欧美申报临床试验，中国临床试验也将同步申请。据悉，今年5月刚刚完成的近亿元天使轮融资也将为企业研发注入强劲的动力。